Tutkimus: Suomen hematologinen rekisteri ja kliininen biopankki (FHRB): veritautien rekisteröinnin, diagnostiikan ja hoidon kansallinen kehittämishanke

Vaikka leukemian ja muiden veritautien hoito on viime vuosikymmeninä parantunut, on nykyhoito valtaosalla potilaista riittämättömän tehokasta ja aiheuttaa runsaasti sivuvaikutuksia. Esimerkiksi akuuttia leukemiaa sairastavista potilaista vain alle puolet voidaan parantaa pysyvästi ja parantuneillekin jää usein hoidoista johtuvia ja merkittävästi elämän laatua heikentäviä pitkäaikaishaittoja.

Veritautien hoito kehittyy ainoastaan pitkäjänteisen perus- ja kliinisen tutkimuksen kautta. Viime vuosina veritautien synnystä on saatu merkittävää lisätietoa kartoitettaessa mm. ihmisen hyvän – ja pahanlaatuisten solujen perimää eli genomia. Tätä valtavaa tietomäärä on tähän mennessä voitu hyödyntää vain yksittäisten veritautien hoidossa; näissä taudeissa uusi hoito on ollut ylivertainen aiempiin hoitoihin verrattuna (esimerkkinä krooninen myelooinen leukemia ja tyrosiinikinaasiestäjähoito). Jotta tutkimustulokset voitaisiin mahdollisimman nopeasti soveltaa veritautien hoitoon, tulisi tutkimusnäytteiden olla potilaista kerättyä kudosta (verta ja luuydintä), johon olisi liitetty myös kattava rekisteritieto sairauksista, hoidoista ja hoidon vasteista. Jotta kehitystyö olisi mahdollisimman tehokasta ja uutta tietoa tuottavaa, tarvitaan kansallista ja kansainvälistä verkottumista potilasta hoitavien yksiköiden ja perustutkimusyksiköiden välillä.

Tämän tutkimuksen tavoitteena on kerätä järjestelmällisesti veri- ja luuydinnäytteitä suomalaisilta veritauteja sairastavilta potilailta. Kerätyt näytteet tietoineen tallennetaan kansalliseen biopankkiin ja niihin liitetään tiedot sairauskertomuksista ja potilasrekistereistä. Biopankkiin ja rekisteriin kerättyjä näytteitä ja kliinisiä tietoja tarjotaan tutkijoiden käyttöön tutkimusprojekteihin, jotka hankeen monialainen hallintaryhmä on hyväksynyt. Tavoitteena on kehittää uusia menetelmiä veritautien diagnostiikkaan ja hoitoon sekä parantaa näitä tauteja sairastavien potilaiden ennustetta. Jotta kehitettävät menetelmät saadaan mahdollisimman laajalti käyttöön, kerättyjä näytteitä ja tietoja käytetään myös kansainvälisten tutkijaryhmien sekä kaupallisten yritysten kanssa tehtävässä yhteistyössä. Näytteet säilytetään perustettavan biopankin omistuksessa eikä niitä myydä, mutta sekä näytteitä että kerättyä rekisteri- ja tutkimustietoa voidaan käyttää osana tuotekehitystyötä.

Tutkimus on akateeminen, tutkijalähtöinen, kajoamaton, rekisteri- ja biopankkitutkimus. Tutkimukseen pyydetään suostumusta kaikilta, joilla on todettu jokin vertamuodostavan kudoksen tai imukudoksen sairaus tai perinnöllinen tai hankinnainen veren hyytymisjärjestelmän sairaus. Suostumuksen antaneilta potilailta kerätään luuydin- ja verinäytteitä diagnoosivaiheessa, sairauden remissiovaiheessa (ei todettavissa olevia merkkejä sairaudesta) ja sairauden mahdollisesti uusiutuessa. Tutkimuksessa potilaita hoidetaan normaalin hoitokäytännön mukaan ja näytteet otetaan diagnostiikkaan tai hoitoon liittyvien näytteenottojen yhteydessä. Mitään ylimääräisiä kustannuksia potilaille ei tutkimuksesta aiheudu.

Tutkimuksen toimeksiantaja ja kerätyn tiedon ja näytteiden omistaja on Suomen Hematologiyhdistys Ry ja se tehdään yhteistyössä Suomen Punaisen Ristin Veripalvelun, Suomen Molekyylilääketieteen Instituutin (FIMM) ja veritautipotilaita hoitavien sairaaloiden kanssa, joiden kesken myös tutkimuksesta aiheutuvat kustannukset jakautuvat.

Näytteiden käsittely tutkimukselle käyttökelpoiseen muotoon tapahtuu SPR:n Veripalvelussa.

Näytteet säilytetään Suomen molekyylilääketieteen instituutissa (FIMM) nykyaikaisessa ja toimintavarmassa näytesäilytysyksikössä. Näytesäilytyksestä ja näytteiden luovutuksesta tutkimuksiin huolehtii koulutettu henkilöstö. FIMM on Helsingin yliopiston, HUS:n, Terveyden ja hyvinvoinnin laitoksen sekä VTT:n yhteinen tutkimuslaitos. Tavoitteena on, että näytteitä säilytetään biobankissa pysyvästi ellei potilas peru suostumustaan.

Rekisterin ja biopankin käytöstä tutkimustarkoitukseen päätetään hankekohtaisesti hallintaryhmän toimesta. Hallintaryhmään kuuluu edustajia Suomen hematologiyhdistyksestä, potilasjärjestöistä (Suomen Syöpäpotilaat ry:n kautta), FIMM:sta ja SPR:n Veripalvelusta. Hyväksyttyjen tutkimushankkeiden tavoitteiden tulee olla tämän tiedotteen mukaisia ja tutkijoiden tulee sitoutua suostumuksen mukaiseen toimintaan.

Kyseessä on kansallisesti ja kansainvälisesti ainutlaatuinen hanke, jossa pyritään väestötasoisesti ja systemaattisesti parantamaan veritautipotilaiden ennustetta laajan, monialaisen tutkimusverkoston avulla. Hankkeella on merkitystä niin potilaalle, kliiniselle tutkimukselle ja perustutkimukselle. Hoitaville sairaaloille hankkeesta aiheutuu ajan myötä huomattavaa säästöä etenkin lääkekustannuksissa (kliinisten lääketutkimusten määrän lisääntymisen kautta), joka ylittää hankkeesta aiheutuvat kustannukset. Biopankki ja rekisteri ovat kiinteä osa veritautien hyvää hoitoa.